Μια επαναστατική εξέλιξη στη θεραπεία των τραυματισμών του νωτιαίου μυελού γίνεται πλέον πραγματικότητα, αθώς η πρώτη παγκοσμίως αναγεννητική κυτταρική μέθοδος έλαβε έγκριση για την έναρξη κλινικής δοκιμής Φάσης I. Πρόκειται για ένα ιστορικό ορόσημο που ενδέχεται να οδηγήσει στη θεραπεία μιας έως τώρα ανίατης κατάστασης.
Αυτή την εβδομάδα, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) και η Εθνική Υπηρεσία Ιατρικών Προϊόντων της Κίνας (NMPA) ενέκριναν την πρώτη κλινική δοκιμή παγκοσμίως για τη θεραπεία του τραυματισμού του νωτιαίου μυελού (SCI), μια πάθηση που εκτιμάται ότι επηρεάζει πάνω από 15 εκατομμύρια ανθρώπους σε όλο τον κόσμο. Οι τραυματισμοί αυτοί επηρεάζουν ανθρώπους κάθε ηλικίας, κυρίως ως αποτέλεσμα τροχαίων ατυχημάτων, αθλητικών τραυματισμών ή άλλων τραυματικών περιστατικών όπως πτώσεις και εργατικά ατυχήματα. Επί του παρόντος, δεν υπάρχει πραγματική θεραπεία και η διαχείριση της κατάστασης περιλαμβάνει χειρουργική επέμβαση και αποκατάσταση, προκειμένου να ανακτηθεί ένα επίπεδο ποιότητας ζωής. Ωστόσο, οι περισσότεροι ασθενείς ζουν με παράλυση ή σοβαρή αναπηρία εφ’ όρου ζωής.
Τώρα, η κινεζική βιοτεχνολογική εταιρεία XellSmart ενδέχεται να αλλάξει τα δεδομένα, καθώς έλαβε έγκριση από τις υγειονομικές αρχές των ΗΠΑ και της Κίνας να ξεκινήσει την πρώτη κλινική δοκιμή της αναγεννητικής θεραπείας με αλλογενή επαγόμενα πολυδύναμα βλαστικά κύτταρα (iPSC). Τα πολυδύναμα βλαστοκύτταρα είναι ανώριμα κύτταρα που μπορούν να εξελιχθούν σε εξειδικευμένους κυτταρικούς τύπους. Στην προκειμένη περίπτωση, πρόκειται να αντικαταστήσουν τα κατεστραμμένα ή τα νεκρά νευρικά κύτταρα λόγω του τραυματισμού. Η θεραπεία δεν στοχεύει μόνο στην επιδιόρθωση της βλάβης, αλλά στην πλήρη αναγέννηση των κυττάρων που απαιτούνται για την αποκατάσταση της λειτουργικότητας στην τραυματισμένη περιοχή.
«Κάθε χρόνο, η Κίνα και οι ΗΠΑ καταγράφουν περίπου 100.000 και 18.000 νέα περιστατικά οξείας ή υποξείας SCI – σχεδόν 10 και 2 νέα περιστατικά ανά ώρα αντίστοιχα», ανέφερε η XellSmart. «Οι περισσότεροι ασθενείς βιώνουν μόνιμη αναπηρία, που επηρεάζει σοβαρά την ποιότητα ζωής τους. Εξαιτίας της περιορισμένης ικανότητας αναγέννησης του κεντρικού νευρικού συστήματος, η αποκατάσταση των νεύρων μετά από SCI παραμένει εξαιρετικά δύσκολη» πρόσθεσε.
Η έναρξη της δοκιμής σε ανθρώπους έρχεται μετά από τέσσερα χρόνια προκλινικής έρευνας, με στόχο μια θεραπεία που δεν απαιτεί τη συλλογή κυττάρων από τον ίδιο τον ασθενή, αλλά προσφέρει μια λύση η οποία θα μπορεί να χρησιμοποιηθεί ευρέως. Αν περάσει επιτυχώς τις φάσεις της δοκιμής, η θεραπεία θα μπορεί να παραχθεί μαζικά και να διατεθεί ευρέως. Επιπλέον, καθώς οι τύποι κυττάρων έχουν ήδη μελετηθεί σε βάθος, τα αλλογενή κύτταρα – δηλαδή εκείνα που προέρχονται από δότες – παρουσιάζουν χαμηλό κίνδυνο απόρριψης από τον οργανισμό.
Η κλινική δοκιμή διεξάγεται σε συνεργασία με το Νοσοκομείο του Πανεπιστημίου Sun Yat-sen στην Κίνα, το οποίο εξειδικεύεται στην έρευνα και θεραπεία τραυματισμών του νωτιαίου μυελού. Πρόκειται για το πιο πρόσφατο βήμα της XellSmart, η οποία ήδη δοκιμάζει κυτταρικές θεραπείες για τη νόσο Πάρκινσον και την Αμυοτροφική Πλευρική Σκλήρυνση (ALS).
Η Φάση I – που ελέγχει την ασφάλεια, την αποτελεσματικότητα και τη δοσολογία – αναμένεται να ολοκληρωθεί έως το επόμενο έτος. Αν είναι επιτυχής, θα προχωρήσει στη Φάση II, η οποία δεν αναμένεται να ξεκινήσει πριν το 2028. Αν όλα εξελιχθούν ομαλά, η θεραπεία θα μπορούσε να παραχθεί μαζικά και να είναι διαθέσιμη στην αγορά μέσα σε πέντε έως επτά χρόνια.
